지난 27일 IKSH 2026 런천 심포지엄 중 로미플레이트주 SAA 1차 치료요법 관련 최신 임상 결과를 발표 중인 박실비아 서울성모병원 혈액내과 교수(단상 왼쪽 끝) 모습. 단상 오른쪽 끝은 심포지엄 좌장을 맡은 국내 재생불량성빈혈 연구 권위자인 장준호 삼성서울병원 혈액종양내과 교수다. DKSH코리아 제공


DKSH코리아 헬스케어 사업부가 지난달 26~28일 열린 ‘대한혈액학회 국제학술대회’(ICKSH2026)에서 ‘중증 재생불량성빈혈’(SAA)의 1차 치료요법과 관련한 최신 의학 정보를 공유했다. 재생불량성빈혈은 골수 내 조혈모세포 감소로 오리지널바다이야기 인해 적혈구와 백혈구, 혈소판 등 혈액세포 전반의 생성이 저하되는 희귀 혈액 질환이다. 서양에선 연간 100만명당 2명 정도의 비율로 발생하며 국내에선 이보다 발병 빈도가 2~3배 높은 편이다.
DKSH코리아 헬스케어 사업부는 2024년 한국쿄와기린과 전략적 파트너십 체결 이후 로미플레이트주, 그라신프리필드주, 뉴라스타프리필드주 등 주요 바다이야기프로그램다운로드 혈액질환 제제를 공급 중이다. 이 중 로미플레이트주(성분명 로미플로스팀, 250μg(마이크로그램))는 혈소판 생성을 촉진하는 기능의 ‘TPO-RA’(트롬보포에틴 수용체 작용제) 제제로 재생불량성빈혈 및 중증 재생불량성빈혈 치료에 활용되고 있다.
지난 27일 IKSH 2026 런천 심포지엄의 일환으로 박실비아 서울성모병원 혈액내과 교수는 국 오션파라다이스게임 내외 재생불량성빈혈 치료 전략 현황을 발표했다. 박 교수는 관련 치료 전략의 현 과제와 향후 전망을 요약하고 대한혈액학회 재생불량성빈혈연구회에서 준비 중인 국내 AA 치료 권고사항 개정안의 주요 내용을 공유했다. 이와 관련해 박 교수는 로미플레이트주의 SAA 1차 약물치료요법 관련 임상 연구 결과도 소개했다. ‘531-005’이름의 로미플레이트주 SAA 1 바다이야기부활 차 치료요법의 5년 장기 추적 임상연구로, 그 결과가 지난해 12월 세계 최대 규모의 혈액학 학술대회인 ‘미국혈액학회 국제 학술대회’(ASH 2025)에서 발표됐다.
로미플레이트주 SAA 1차 병용치료요법은 기존의 SAA 면역억제치료법인 CSA(싸이클로스포린 A) 요법 및 rATG(토끼 혈청을 이용한 항흉선세포 글로불린)과 CSA 병용요법 오션릴게임 에 로미플레이트주를 한 주당 10~20μg/kg 병용 투약하는 방법이다. 기존 표준 치료법인 면역억제요법은 약 50%의 환자에서만 약물이 반응한다는 한계가 있다. 따라서, 로미플레이트 1차 병용요법은 약물 반응률을 개선하고 현재로선 치료 옵션(선택)이 제한적인 고령층 환자나 조혈모세포 이식이 어려운 환자 등에도 보다 효과적인 치료 대안을 제시한다. 실제 531-005에서 로미플레이트 1차 병용요법을 받은 환자의 5년 전체 반응률(ORR)은 77.1%였고, 5년 생존율은 88.6%였다. 또한, 초기 90%에 육박했던 수혈 의존도가 5년 후 10% 내외로 대폭 감소해 환자의 삶의 질을 크게 개선했고 장기 투여 시 우려되는 골수 세포 변이 등의 부작용도 관찰되지 않았다. 관련 발표 논문은 ‘미국혈액학회’(ASH)가 발행하는 국제 학술지 ‘블러드’(Blood)에서 확인할 수 있다.(https://doi.org/10.1182/blood-2025-3197)
김한상 DKSH코리아 헬스케어 사업부 대표는 “이번 ICKSH 2026 런천 심포지엄은 로미플레이트주의 SAA 1차 치료 옵션으로서의 최신 연구 결과와 실제 임상 처방 경험, 국내 AA 치료 권고사항 개정 방향을 혈액내과 전문의들과 공유하는 의미 있는 자리였다”며 “앞으로도 AA 환자들이 보다 빠른 혈액학적 회복을 기대할 수 있는 치료에 접근할 수 있도록 1차 치료요법 급여 확대를 적극적으로 추진해 나가겠다”고 밝혔다.
한편, 국내에서 로미플레이트주는 2024년 7월 치료 경험이 없는 SAA 환자에서 면역억제요법과 병용하는 1차 치료요법으로 적응증이 확대됐으며, 이를 근거로 2025년 7월 건강보험심사평가원에 1차 치료요법에 대한 급여 확대를 신청한 상태다. 향후 급여 확대가 승인되면 ‘이전에 치료 경험이 없는 SAA환자’에서 면역억제요법과 병용 시 요양급여 적용이 가능해질 것으로 예상된다. 현재는 다른 TPO-RA 제제와 동일하게 기존 면역억제치료에 반응하지 않는 AA 환자에 한해 2차 치료요법으로 급여가 적용된다.
최지현 기자 jhchoi@hani.co.kr